Великобритания первой в мире разрешила терапию заболеваний крови генетическими ножницами

Великобритания — первая страна, которая разрешила генную терапию, направленную на лечение серповидноклеточной анемии и других типов наследственного заболевания крови. Об этом в четверг сообщило агентство Reuters со ссылкой на медицинского регулятора Альбиона.

Casgevy — первое лицензированное лекарство, использующее инструмент для редактирования генов CRISPR, изобретатели которого получили Нобелевскую премию в 2020 году.

Серповидноклеточная анемия — генетическое заболевания, вызванное ошибками в генах гемоглобина, который используется эритроцитами для переноса кислорода по организму.

В ходе клинических испытаний обнаружили, что Casgevy восстанавливает здоровую выработку гемоглобина у большинства участников с серповидно-клеточной анемией, облегчая симптомы заболевания.

Великобритания одобрила первую в мире терапию генетическими ножницами.Фото: Sangharsh Lohakare/Unsplash

Терапия включает в себя взятие стволовых клеток из костного мозга пациента и модификацию дефектного гена в лаборатории, чтобы организм мог производить функционирующий гемоглобин. Модифицированные клетки затем повторно вводятся пациенту посредством инфузии.

В ходе испытаний не было выявлено существенных проблем с безопасностью, добавив, что она внимательно следит за безопасностью лекарства.